L’étude internationale observationnelle GeNeSIS a recueilli des données de prise en charge, de tolérance et les résultats cliniques du traitement par GH d’enfants avec retard de croissance.

Les données sont celles de la cohorte française. Une taille proche de la taille adulte (TPTA) était définie par≥1 des critères suivants : épiphyses soudées, vitesse de croissance<2cm/an, âge osseux≥14/16 ans (filles/garçons).

Mille six cent soixante-sept patients (53 % garçons) traités par GH ont été inclus, dont 56 % avec déficit en GH (GHD). Pour les diagnostics les plus fréquents, l’âge moyen initial (±DS), la dose initiale GH et la durée du suivi étaient respectivement : GHD (n=940) 10,5±3,6 ans, 0,24±0,06mg/kg/semaine, 4,9±2,8 ans ; SGA (n=266) 9,3±3,6, 0,29±0,07, 4,6±2,5 ; déficit SHOX (n=185) 10,1±2,8, 0,33±0,12, 5,3±2,9 ; Turner (n=114) 9,3±3,8, 0,33±0,07, 5,1±3,4. Six cents patients ont atteint leur TPTA ; parmi les 407 patients ayant bénéficié d’un suivi≥4 ans, 86 % ont atteint une TPTA>−2 SDS. Selon le groupe de patients, la taille moyenne initiale, TPTA moyenne et gain en taille en SDS (±DS) étaient les suivants : GHD : −2,25±0,74, −0,84±0,79, 1,41±0,83 ; SGA : −2,49±0,59, −1,40±0,75, 1,09±0,65 ; déficit SHOX : −2,53±0,71, −1,62±1,18, 0,91±1,01 ; Turner : −2,65±0,79, −2,02±0,89, 0,63±0,78 ;. 48 % des patients ont rapporté≥1 événement indésirable associé au traitement : céphalées (6 %), puberté précoce (5 %), scoliose (3 %) et arthralgies (3 %).

Les données de la cohorte française GeNeSIS montrent que 86 % des patients ont une TPTA dans la zone de normalité. En termes de tolérance, les résultats concordent avec le profil bénéfice/risque connu du traitement par GH chez les enfants.